Nella malattia del rene policistico autosomico dominante ( ADPKD ), la progressiva formazione di cisti renali comunemente porta alla malattia renale a stadio terminale ( ESRD ).
Per il fatto che importanti manifestazioni di ADPKD possono essere evidenti durante l'infanzia, l'intervento precoce può avere il più grande effetto sul risultato a lungo termine.
Le statine sono note per rallentare, in modelli animali, la progressione della nefropatia ad ADPKD.
Uno studio clinico di fase III in doppio cieco, controllato con placebo, è stato condotto nel periodo 2007-2012 per valutare l'effetto della Pravastatina ( Pravachol, Sanaprav ) sul volume totale del rene corretto per l’altezza ( HtTKV ) e l'indice di massa ventricolare sinistra ( LVMI ) mediante risonanza magnetica ( MRI ) e nella escrezione urinaria di albumina nei bambini e giovani adulti con ADPKD.
Un totale di 110 partecipanti in età pediatrica affetti da ADPKD e funzione renale normale, trattati con Lisinopril ( Zestril ), sono stati assegnati in modo casuale a trattamento con Pravastatina oppure placebo per un periodo di 3 anni con valutazione a 0, 18, e 36 mesi.
L'outcome primario era rappresentato dal cambiamento maggiore o uguale al 20% in HtTKV, LVMI, o escrezione urinaria di albumina durante il periodo di studio.
Un totale di 91 partecipanti hanno completato lo studio di 3 anni ( 83% ).
Meno partecipanti che avevano ricevuto Pravastatina hanno raggiunto l'endpoint primario, rispetto ai partecipanti trattati con placebo ( 69% vs 88%, P = 0.03 ). Ciò era dovuto principalmente a una quota più bassa di soggetti che hanno presentato un incremento del volume totale del rene aggiustato per l’altezza ( 46% vs 68%, P = 0.03 ); non sono state osservate differenze tra i gruppi di studio per l’indice di massa del ventricolo sinistro ( 25% vs 38%, P = 0.18 ) e l’escrezione urinaria di albumina ( 47% vs 39%, P = 0.50 ).
La variazione percentuale del volume totale del rene, aggiustata per età, sesso e stato di ipertensione durante il periodo di 3 anni, è risultata significativamente diminuita con Pravastatina ( 23 ± 3% rispetto a 31 ± 3%; P = 0.02 ).
In conclusione, la Pravastatina è un farmaco efficace per rallentare la progressione della malattia renale strutturale nei bambini e nei giovani adulti con ADPKD.
Questi risultati sono a sostegno di un ruolo per l'intervento precoce con Pravastatina in questa condizione. ( Xagena2014 )
Cadnapaphornchai MA et al, J Clin Am Soc Nephrol 2014; 9:889-896
Nefro2014 Farma2014
