Rituximab ( MabThera, Rituxan ) potrebbe essere un trattamento efficace per la sindrome nefrosica con insorgenza nell'infanzia, complicata, con frequenti recidive ( FRNS ) e la sindrome nefrosica steroido-dipendente ( SDNS ).
E’ stata studiata l'efficacia e la sicurezza di Rituximab nei pazienti con una elevata attività della malattia.
È stato effettuato uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, multicentrico in 9 Centri in Giappone.
Sono stati esaminati i pazienti a partire da 2 anni di età con una ricaduta di sindrome nefrosica frequentemente recidivante o sindrome nefrosica steroido-dipendente che era stata inizialmente diagnosticata come sindrome nefrosica tra 1 e 18 anni.
I pazienti con sindrome nefrosica con frequenti recidive, complicata, oppure sindrome nefrosica steroido-dipendente che hanno soddisfatto tutti gli altri criteri sono stati considerati eleggibili per l'inclusione nello studio dopo la remissione della ricaduta allo screening.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale ( rapporto 1:1 ) a ricevere Rituximab ( 375 mg/m2 ) oppure placebo una volta alla settimana per 4 settimane, con età, Centro di cura, storia di trattamento e intervalli tra le tre precedenti ricadute come fattori di aggiustamento.
I pazienti, i medici e le persone che hanno valutato gli esiti non erano a conoscenza delle assegnazioni al trattamento.
Tutti i pazienti hanno ricevuto un trattamento steroideo standard per la ricaduta allo screening e hanno smesso di prendere farmaci immunosoppressori a partire da 169 giorni dopo la randomizzazione.
I pazienti sono stati seguiti per 1 anno.
L'endpoint primario era il periodo libero da recidive.
Gli endpoint di sicurezza erano la frequenza e la gravità degli eventi avversi.
I pazienti che hanno ricevuto il trattamento assegnato sono stati inclusi nelle analisi.
Dei 52 pazienti sottoposti a randomizzazione, 48 hanno ricevuto l'intervento assegnato ( a 24 è stato dato Rituximab e a 24 placebo ).
Il periodo medio libero da recidive è stato significativamente più lungo nel gruppo Rituximab ( 267 giorni ) rispetto al gruppo placebo ( 101 giorni; hazard ratio, HR=0.27; P minore di 0.0001 ).
10 pazienti ( 42% ) nel gruppo Rituximab e 6 ( 25% ) nel gruppo placebo hanno manifestato almeno un evento avverso grave ( P=0.36 ).
Rituximab si è dimostrato un trattamento efficace e sicuro per la sindrome nefrosica con frequenti recidive con insorgenza nell'infanzia, complicata, e sindrome nefrosica steroido-dipendente. ( Xagena2014 )
Iijima K et al, Lancet 2014;384:1273-1281
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